新型AAV突變體在非人靈長類動物的脊髓和耳蝸中實現高效轉導

Killian博士團隊將AAV突變庫轉入小鼠體內，三周后采集腦組織，對其進行流式細胞檢測。經過多輪篩選，超過四分之三的序列只包含兩種變體，即AAV-F和AAV-S。進一步研究發現AAF-F在小鼠中樞神經系統中是非常穩定的高水平表達，且AAV-F在非人靈長類動物的脊髓轉導中表達良好。與此同時，研究人員還發現， AAV-S對內耳毛細胞和外耳毛細胞均有很高的轉導效率，AAV-S在遺傳性耳聾的基因療法方面有巨大潛力。

本次網絡研討會，您將了解到：

• 突變庫篩選獲得AAV-F和AAV-S變體。
• AAV-F在小鼠和獼猴脊髓均有較高轉導效率。
• AAV-S是基因治療遺傳性耳聾的高效病毒載體。

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主講人：Killian S. Hanlon, PhD

Research Fellow, Harvard Medical School Massachusetts General Hospital

活動規則

• 時間：2021年9月6日-12月31日；
• 填寫問卷反饋，每周選取5位，贈送鼠標桌墊；
• 如有任何疑問，歡迎發送郵件至cmkc.01@genscript.com。