3步了解新一代AAV載體！
AAV是微小病毒科家族成員之一。這類病毒無包膜，具有二十面體結構。病毒顆粒的直徑在20-26nm之間，含有大小在4.7-6kb之間的線狀單鏈DNA。
經過多年發展AAV已經成為重要的基因治療載體，來自Regenxbio的劉博將為介紹他們在AAV衣殼工程和表達框架優化方面的工作。他們通過衣殼工程構建AAV篩選庫，篩選出滴度高的AAV亞型。接著通過啟動子優化和增強子的開發進一步增加目的基因的表達。劉博還分享了將此策略用于 AAV8 基因療法 RGX-202的開發的過程，并用于治療杜氏肌營養不良癥。
本次網絡研討會，您將了解到：
- AAV包裝簡介
- AAV外殼工程
- 表達框優化
- 案例分析：新一代AAV基因治療用于DMD
活動規則
- 時間：2021年9月6日-12月31日；
- 填寫問卷反饋，每周選取5位，贈送鼠標桌墊；
- 如有任何疑問，歡迎發送郵件至cmkc.01@genscript.com。
